Consiguen que niños en recaída de leucemia lleven una vida normal: "Queremos llegar a curarla, incluso sin quimioterapia"

Un tratamiento experimental pionero en Europa ha logrado que niños con leucemia linfoblástica aguda en recaída o refractaria a otras terapias "estén libres de la enfermedad y lleven una vida normal". Así lo ha explicado en el programa 'La Linterna' de COPE el doctor Antonio Pérez, jefe del servicio de Oncohematología Pediátrica del Hospital La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas. Este avance, basado en la terapia celular CAR-T Tandem, representa un cambio de paradigma para pacientes que ya no tenían otras opciones, como se ha visto en casos de éxito de la terapia pionera en La Paz.

La leucemia linfoblástica es "un cáncer de la sangre y es el cáncer más frecuente que tienen los pacientes pediátricos", aclara el doctor. Aunque dentro de los cánceres infantiles es de los menos raros, sigue siendo una enfermedad de baja prevalencia que afecta principalmente a niños de entre 3 y 6 años. Consiste en una proliferación descontrolada de linfocitos B en la médula ósea, y pese a que los índices de curación actuales se acercan al 80%, "todavía hay un 20% que se nos resiste".

Una terapia con doble GPS

La terapia CAR-T convencional consiste en modificar los linfocitos T del propio paciente para añadirles "una especie de GPS" que les guía hasta las células tumorales. Sin embargo, con el tiempo, casi la mitad de los pacientes recaen porque la célula tumoral "desaparece o lo esconde". La innovación del equipo de La Paz, denominada CAR-T Tandem, soluciona este problema. La historia de superación de pequeños como Victoria, que lucha por segunda vez contra la leucemia, pone de manifiesto la importancia de estos avances.

"Lo que nosotros hemos hecho es idear una manera de que, en vez de tener un GPS, que tenga dos GPS, el 19 y el 22", detalla el doctor Pérez. De esta forma, "la unión es mucho más firme, y si alguna fallara en el tiempo, el otro todavía se uniría". Lo más relevante es que este tratamiento se ha aplicado con éxito en niños que ya habían recaído tras recibir el CAR-T convencional y para los que, por tanto, se consideraba que ya no había rescate posible.

Investigación académica frente a la industria

Otro de los hitos de este proyecto es que el medicamento se produce íntegramente en el hospital. "Lo hemos producido nosotros, es decir, que no hemos tenido que mandarlo ni a Estados Unidos ni a Suiza", subraya el especialista. Se fabrica en una sala acreditada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) en un tiempo récord de 10 días, un avance que ha sido posible gracias al apoyo de fundaciones como CRIS contra el Cáncer.

El objetivo a largo plazo es aún más ambicioso. El equipo médico aspira a que estas inmunoterapias, actualmente usadas como último recurso, se apliquen en fases más tempranas. "Queremos llegar a curar la leucemia, incluso sin quimioterapia", afirma el doctor Pérez. La intención es que estos tratamientos vayan desplazando progresivamente a la quimioterapia tradicional. La búsqueda de un tratamiento experimental que devuelva la esperanza es una constante.

Es el cáncer más frecuente que tienen los pacientes pediátricos"

Antonio Pérez

Jefe del servicio de Oncohematología Pediátrica del Hospital La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas

Los retos: financiación y organización

El doctor Pérez es contundente al señalar la principal barrera para avanzar más rápido: la falta de recursos. "Esto no es cuestión de de tiempo, (...) es cuestión de recursos", asegura. Explica que al ser enfermedades de baja prevalencia, los cánceres infantiles generan "poco interés del mundo farmacéutico clásico, porque hay poco retorno". Por ello, defiende que la investigación académica, sin ánimo de lucro, es la que debe dar respuesta a estos pacientes.

Para ser más eficientes, el especialista aboga por un cambio en el modelo de gestión. Propone centralizar el tratamiento de estas enfermedades en centros integrales de excelencia, como ya ocurre en otros países europeos. "En toda Holanda de tener un único centro de cáncer infantil. Aquí en España tenemos 47 o 48", lamenta. Esta dispersión del conocimiento y la actividad, afirma, impide avanzar al ritmo deseado.

El futuro de la investigación ya apunta a los tratamientos "alocar", que utilizan células de un donante sano y podrían valer para cualquier paciente, abaratando costes y con disponibilidad inmediata. Mientras tanto, el doctor Pérez insiste en que curarán a más niños "cuando la sociedad quiera que curemos más", haciendo un llamamiento a la administración y a la sociedad para que apoyen un nuevo modelo que permita salvar más vidas.