Inyectan un virus modificado en el oído para combatir esta discapacidad que 5 de cada 1.000 niños sufren

Un revolucionario tratamiento basado en terapia génica podría cambiar radicalmente la forma en que se combate la sordera congénita. Investigadores han desarrollado una técnica que emplea un virus modificado para introducir una copia funcional del gen OTOF en el oído interno de pacientes con sordera profunda. Esta mutación genética es responsable de que muchas personas nazcan sin capacidad auditiva, ya que el gen OTOF produce una proteína clave, la otoferlina, esencial para la transmisión de señales sonoras desde el oído al cerebro.

La importancia de este hallazgo radica en que, en lugar de utilizar tecnología externa como los implantes cocleares, el tratamiento repara directamente la función biológica natural del oído, permitiendo que el cuerpo restablezca la audición a través de sus propias estructuras celulares. En España, se estima que cinco de cada mil niños nacen con alguna forma de discapacidad auditiva, y hasta ahora, las opciones más eficaces para los casos más graves pasaban por cirugía e implantación de dispositivos artificiales. Esta nueva vía promete no solo más naturalidad en la audición, sino también menos riesgos quirúrgicos y una calidad sonora superior.

Una terapia que actúa desde el origen 

El procedimiento desarrollado utiliza un virus sintético modificado genéticamente que actúa como vehículo para transportar el gen OTOF sano hasta las células sensoriales de la cóclea. Este virus no es dañino ni infeccioso, y su única función es introducir el material genético correcto en las células del oído interno para que comiencen a producir la otoferlina ausente o defectuosa.

Una vez administrado mediante una inyección directamente en la cóclea, el gen terapéutico comienza a expresarse, permitiendo que las células auditivas realicen su función correctamente. El cambio no ocurre de forma inmediata en todos los casos, pero en algunos pacientes, los primeros indicios de percepción sonora aparecieron pocos días después de la intervención. En el plazo de un mes, los investigadores observaron mejoras significativas tanto en las pruebas neurológicas como en los comportamientos auditivos.

Resultados prometedores en nisños y adultos jóvenes

El ensayo clínico contó con la participación de diez pacientes con sordera profunda de origen genético, cuyas edades oscilaban entre 1 y 24 años. Todos ellos presentaban mutaciones en el gen OTOF. Los resultados más impresionantes se dieron en niños de entre cinco y ocho años, donde la combinación de la plasticidad cerebral y la intervención genética generó mejoras rápidas y profundas. Algunos participantes alcanzaron niveles auditivos cercanos a lo funcional, lo que les permitió, incluso, iniciar el desarrollo del habla. 

Sin embargo, también se registraron progresos en adultos jóvenes, aunque en menor medida. Este dato sugiere que, aunque la intervención es más eficaz en etapas tempranas del desarrollo, no se descarta su utilidad en edades más avanzadas, abriendo así la posibilidad de recuperar la audición en personas que hasta ahora no tenían opciones viables más allá del implante coclear. 

Seguridad y futuro de la terapia

Uno de los aspectos más positivos de esta terapia es su seguridad. Durante el año de seguimiento posterior a la intervención, no se detectaron efectos secundarios graves. La única alteración médica observada fue una leve disminución del número de glóbulos blancos en sangre, sin repercusiones clínicas ni síntomas asociados. No se registraron reacciones inflamatorias, ni complicaciones relacionadas con el uso del vector viral, lo que refuerza la solidez del enfoque. 

Este   marca un antes y un después en la lucha contra la sordera genética. La posibilidad de restaurar funciones auditivas mediante una simple intervención genética abre un abanico de oportunidades médicas que podrían extenderse a otros tipos de mutaciones y enfermedades auditivas. Además, supone un cambio de paradigma al abordar la causa de la sordera directamente, en lugar de sustituir sus efectos con dispositivos tecnológicos. 

una nueva esperanza

Aunque todavía se encuentra en fase experimental y requerirá ensayos más amplios y procesos de aprobación regulatoria, este tratamiento se perfila como una alternativa real y prometedora para miles de personas que hoy viven en silencio. El hecho de que el cuerpo pueda volver a escuchar utilizando sus propios mecanismos biológicos representa un logro sin precedentes en medicina regenerativa y genética. 

La terapia génica en el oído ya no es una promesa lejana, sino una realidad en camino. Con cada avance, nos acercamos más a un futuro en el que la sordera congénita, lejos de ser una condena permanente, pueda tener una solución eficaz, natural y duradera.