La ciencia española alumbra un prometedor fármaco que busca frenar la ELA: "Si todo va bien, en 5 o 6 años podrá estar aprobado"

La ciencia española ha dado un paso fundamental en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo clínico en fase 1 del fármaco AP-2, un medicamento potencial descubierto y desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC. El equipo, liderado por las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil, ha creado una molécula que podría detener la progresión de esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a casi 4.000 personas en España.

En una entrevista en el programa La Linterna de COPE con Ángel Expósito, la propia Carmen Gil ha explicado las bases de este avance. "Si todo va bien, pues esperamos que antes de 5 o 6 años el fármaco podrá estar aprobado", ha afirmado con cautela pero esperanza. Este hito científico supone la primera administración en humanos de un compuesto que ha demostrado resultados muy positivos en modelos animales y celulares, y llega en un momento crucial para los pacientes y sus familias. Un avance detallado en exclusiva.

El drama de la ELA: una lucha diaria contra el tiempo

La ELA es una enfermedad que rompe todos los esquemas de vida. Es el caso de Juan, un informático que con 30 años vio cómo su vida cambiaba por completo. Lo que empezó como un problema en una mano, que achacaba al cansancio y a la falta de ejercicio, terminó siendo el peor diagnóstico posible. "Empiezan a hacerle todo tipo de pruebas y el propio traumatólogo le dice, mira, esto no tiene nada que ver con con ningún problema de de la espalda, tienes que irte a un neurólogo", recuerda su madre, Tita. Un año después, llegó la confirmación.

El diagnóstico supuso un shock, pero Juan decidió vivir al máximo el tiempo que le quedaba, contagiando su fuerza a toda su familia. Sin embargo, el día a día es una batalla constante. "Él no se puede lavar los dientes, no puede comer por él mismo, no puede ir al baño él solo, no se puede duchar", lamenta su madre, quien tuvo que pedir el teletrabajo para cuidarlo. Juan necesita asistencia las 24 horas del día, un coste que la mayoría de familias no puede asumir y que, como denuncian los enfermos, es inasumible.

Tener cuidadores profesionales durante todo el día puede suponer un desembolso de unos 60.000 euros al año, una cifra inalcanzable. "Necesitaría un cuidador cada 8 horas, evidentemente, porque es una jornada de 8 horas, con lo cual serían 3 cuidadores a las 24 horas", explica Tita sobre la cruda realidad económica de la enfermedad.

Sin esa ayuda, el 95 por 100 no podrían tener cuidados especializados"

Una ley esperada con una aplicación desigual

En este contexto, la aprobación de la Ley ELA en 2024 por unanimidad en el Congreso fue un soplo de aire fresco. Sin embargo, un año y cuatro meses después, las ayudas para dependencia extrema apenas han comenzado a llegar. Pepe Bañón, enfermo en fase avanzada, celebra la puesta en marcha del grado 3 plus de dependencia, aunque con matices. "Estoy muy contento que por fin se haya puesto en marcha el grado 3 plus, ya que sin esa ayuda, el 95 por 100 no podrían tener cuidados especializados", afirma.

A día de hoy, solo Castilla y León y la Comunidad Valenciana han implementado estas prestaciones, que pueden alcanzar un tope de 9.850 euros al mes. Eva Jiménez, mujer de Pepe, explica que gracias a la nueva prestación han podido pasar de 23 a 50 horas de cuidados profesionales a la semana. Aun así, la lentitud del proceso ha sido criticada por las asociaciones. "La administración central ha sido lenta, especialmente en términos morales. Esto se podía haber hecho muchísimo antes", subraya Fernando Martín, presidente de la asociación con ELA. Queda pendiente extender las ayudas a toda España y garantizar la financiación para cubrir los cuidados 24 horas.

¿Cómo funciona el fármaco AP-2?

La esperanza reside en la investigación. El nuevo fármaco AP-2 es una pequeña molécula que modula una proteína clave llamada TDP-43. Carmen Gil explica que, en los pacientes con ELA, esta proteína "se sale del núcleo, se va al citoplasma y además se forman unos agregados tóxicos, que es lo que hace que al final se mueran las motoneuronas".

El medicamento desarrollado por el CSIC consigue que la proteína regrese a su lugar original. "Efectivamente TDP 43 vuelve a donde estaba anteriormente, al núcleo de las células", confirma la investigadora. Una vez allí, "vuelve a hacer las funciones normales que tiene, porque TDP-43 es una proteína vital y es fundamental para la supervivencia de las neuronas". Si se logra que la proteína no se altere, la muerte de las motoneuronas podría detenerse.

Efectivamente TDP 43 vuelve a donde estaba anteriormente, al núcleo de las células"

Los ensayos preclínicos, financiados por la empresa Molefy Pharma (una spin-off del propio CSIC), han demostrado que AP-2 tiene un efecto protector y aumenta la supervivencia de estas neuronas en modelos animales. Ahora, la fase 1 del ensayo se realizará en voluntarios sanos en el Hospital La Princesa de Madrid para evaluar su seguridad. Si los resultados son positivos, se pasaría a una fase 1b con un grupo reducido de pacientes a principios de 2027.

Aunque el camino es largo, el mensaje de las científicas es claro y directo para los afectados: "Decirles que que pensamos en ellos, que trabajamos por ellos, que en nuestro día a día lo hacemos por y para ellos, porque realmente ellos son el motor de nuestra investigación", concluye Carmen Gil.