Arranca el ensayo de un fármaco español que aspira a ser el nuevo tratamiento para una rara patología

Dos pacientes del Hospital Virgen del Rocío han sido los primeros en recibir un nuevo fármaco en investigación para la drepanocitosis. El compuesto, cuyo principio activo es iadademstat, se está evaluando dentro del ensayo clínico ‘Restore’, en el que participa un equipo de la unidad de Hematología del centro sevillano. 

La drepanocitosis es una enfermedad rara de origen genético que afecta a los glóbulos rojos, pero provocando daños en múltiples órganos y mermando de forma significativa la calidad de vida de los pacientes.

Un fármaco oral con gran potencial

El doctor Salvador Payán, hematólogo del hospital e investigador principal del estudio, ha explicado el potencial del tratamiento: “Si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis”.

El fármaco, desarrollado por la biotecnológica española Oryzon Genomics, ha demostrado en modelos animales un notable incremento de la hemoglobina fetal, clave por su papel protector en la enfermedad.

Este efecto se consigue gracias a la inhibición de la enzima LSD1 y sus resultados son comparables a los logrados con algunas terapias génicas, pero con las ventajas de ser un enfoque oral y escalable. El fármaco ya ha sido administrado a casi 200 personas en otros estudios, donde ha demostrado ser seguro.

El ensayo clínico 'Restore'

El ensayo clínico, denominado 'Restore', es un estudio en fase 1b que evaluará cómo actúa el medicamento en el organismo, comparando varias dosis y analizando sus efectos secundarios. Además del hospital sevillano, otros cinco hospitales de Madrid y Barcelona participan en la investigación, con el objetivo de incluir a un total de 40 pacientes. Se espera que el estudio se desarrolle a lo largo de 2026.

La unidad de Hematología del Virgen del Rocío ha conseguido incluir a los primeros pacientes en un tiempo récord, marcando un hito en la investigación de esta enfermedad. “Esto nos permite que nuestros pacientes puedan beneficiarse de tratamientos mucho antes de que sean aprobados”, indica el doctor Payán, quien destaca la apuesta del centro por la innovación.

Esto nos permite que nuestros pacientes puedan beneficiarse de tratamientos mucho antes de que sean aprobados"