Una enfermedad rara, también llamada enfermedad huérfana, es aquella que afecta a un pequeño porcentaje de la población. La mayoría son genéticas y están presentes en toda la vida de quien las sufre, incluso si los síntomas no aparecen inmediatamente En Europa se considera que una enfermedad o desorden es raro cuando afecta a 1 de cada 2.000 ciudadanos.

Los medicamentos “huérfanos” son aquellos que, bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar porque están destinados a un pequeño número de pacientes.

Y es que, el proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo, de 10 años de media, caro, varias decenas de millones de euros, y muy poco seguro, pues de 10 moléculas ensayadas, solo una suele tener un efecto terapéutico.

Por eso, desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido. Para las compañías farmacéuticas, el elevado coste de desarrollar el medicamento hace que no se compense con las ventas esperadas del producto.

Por ello, las organizaciones de pacientes de enfermedades raras abogan por incentivos económicos para animar a las compañías farmacéuticas a desarrollar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras.

Precisamente, el 3 de marzo el Consejo de Ministros acordó una medida dirigida a incentivar la inversión de la industria farmacéutica en la investigación, desarrollo y posterior comercialización de medicamentos huérfanos para fomentar la investigación.

“Como tienen una baja prevalencia, las enfermedades raras algunas veces no son fruto o lugares atractivos para la inversión de la industria farmacéutica porque la rentabilidad es menor frente a otros productos de mayor prevalencia”, dijo la ministra portavoz, María Jesús Montero. Es por ello, añadió, que el Gobierno quiere “fomentar la inversión de la industria en la investigación” de medicamentos huérfanos y su posterior comercialización, “con independencia de que sus márgenes de beneficios sean más cortos que con otros medicamentos”.

Lo cierto es que un informe publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras señalaba que solo la mitad de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa se llegan a comercializar en España.