La nueva terapia contra la epilepsia que se puede probar años antes de que salga al mercado

La epilepsia, un trastorno neurológico que se manifiesta a través de crisis recurrentes e imprevisibles, representa un desafío constante para miles de personas. Más allá de las convulsiones, la enfermedad impacta en la conciencia, la conducta y la calidad de vida, sembrando incertidumbre en el día a día. Sin embargo, en el horizonte de la investigación médica, se abre una nueva puerta a la esperanza gracias a un innovador ensayo clínico centrado en los casos más severos. 

Al frente de este esfuerzo se encuentra la doctora Raquel Calle Calle, neuróloga del Hospital Universitario Clínico San Cecilio de Granada y una de las voces expertas en este campo. Recientemente, la especialista ha visitado Córdoba para participar en unas jornadas sobre esta patología, organizadas por la Fundación Acpacys en el salón de actos del Instituto Maimónides de Investigación Biomédica de Córdoba (IMIBIC)  , donde ha compartido los prometedores avances de su trabajo.

El objetivo principal es ofrecer una alternativa a aquellos pacientes que no han encontrado una solución en los tratamientos convencionales. La investigación se centra, específicamente, en la epilepsia focal refractaria, una de las formas más difíciles de manejar de la enfermedad. Esta condición se diagnostica cuando un paciente ha probado al menos dos fármacos antiepilépticos adecuados, a las dosis correctas y durante el tiempo suficiente, sin lograr un control efectivo de sus crisis. Para estas personas, la vida se convierte en una espera constante ante la posibilidad de un nuevo episodio, lo que limita gravemente su autonomía y bienestar emocional.

 Un ensayo clínico para cambiar el paradigma  

El estudio, que actualmente se encuentra en fase 2, está diseñado para evaluar tanto la eficacia como la seguridad de un nuevo compuesto farmacéutico. Tal y como explica la doctora Calle, el proceso implica la participación de dos grupos de pacientes. “Un grupo ha empezado a tomar el tratamiento, y otro grupo se está comparando, tomando un placebo, es decir, una pastilla que no contiene ningún tipo de medicación”. Este método, conocido como ensayo a doble ciego, es fundamental para obtener datos objetivos y fiables sobre el verdadero potencial del fármaco. Durante las primeras ocho semanas, ni los médicos ni los pacientes conocen quién recibe el tratamiento activo, eliminando así cualquier sesgo en la evaluación de los resultados.

Una vez superada esta fase inicial, el estudio entra en una etapa de etiqueta abierta, donde todos los participantes, incluidos los que tomaron placebo, comienzan a recibir el fármaco en investigación. Es aquí donde los primeros resultados han comenzado a ser visibles y a generar un cauto optimismo en el equipo investigador. “Ya tenemos también pacientes que han pasado las primeras ocho semanas y han dejado de tomar el placebo, y ya están tomando la medicación, y vemos que, efectivamente, pues muchos de los pacientes están teniendo una respuesta en este control de crisis”, afirma la neuróloga.

Estamos teniendo muy buena respuesta en cuanto a perfil de seguridad, no estamos teniendo problemas de efectos adversos"

Raquel Calle Calle

Neuróloga del Hospital Universitario Clínico San Cecilio de Granada

Uno de los aspectos más destacados de los hallazgos preliminares es el excelente perfil de seguridad que está demostrando el nuevo tratamiento. Los efectos adversos, una preocupación constante tanto para médicos como para pacientes al iniciar una nueva terapia, han sido mínimos. “Una de las cosas que podemos decir de este nuevo fármaco que está en desarrollo es que está teniendo muy buena respuesta en cuanto a perfil de seguridad, no estamos teniendo problemas de efectos adversos”, subraya la doctora Calle. Este factor es crucial, ya que muchos tratamientos para la epilepsia pueden tener efectos secundarios que dificultan la adherencia y la calidad de vida.

Un largo camino hacia un nuevo tratamiento  

Aunque los avances son prometedores, la llegada de un nuevo medicamento al mercado es un proceso largo y meticuloso que consta de varias etapas. Antes de llegar a los humanos, el compuesto pasa por una fase preclínica de desarrollo y pruebas en animales. Posteriormente, el ensayo clínico se estructura en tres fases. La fase 1 se realiza con voluntarios sanos para evaluar la seguridad inicial. La fase 2, como la actual, se enfoca en un grupo reducido de pacientes para medir la eficacia y seguir monitorizando la seguridad. Finalmente, la fase 3 expande el estudio a una población mucho mayor, a menudo internacional, para confirmar los resultados antes de solicitar su aprobación a las agencias reguladoras.

Este ensayo en particular es un esfuerzo global en el que participan hospitales de todo el mundo, con el objetivo de reclutar a unos 500 pacientes. El centro granadino, con una veintena de participantes, es una pieza clave en este complejo engranaje. “Estos ensayos clínicos se prolongan durante varios años, son procesos muy complejos, largos y costosos”, aclara la doctora, quien aprovecha para agradecer la implicación de todas las partes: investigadores, empresas promotoras y, de manera muy especial, “a los pacientes que se implican y se prestan también a probar estos nuevos fármacos”. Los participantes son personas con un largo historial de lucha contra la enfermedad, “pacientes con epilepsias de muy mal control, muy refractarias”, que son derivados por neurólogos de toda Andalucía al considerar que pueden ser buenos candidatos.

Más allá de las crisis: el futuro de la investigación  

Si bien este estudio se centra en mejorar el tratamiento sintomático, es decir, el control de las crisis, la doctora Calle recuerda que el campo de la investigación va más allá. “La epilepsia es mucho más que crisis epiléptica”, señala. Por ello, otras líneas de investigación en fases más tempranas buscan “modificar la enfermedad, no solo tratar síntomas”, apuntando directamente a la causa o etiología de la epilepsia. Mientras tanto, minimizar la frecuencia y la intensidad de las crisis sigue siendo la prioridad para mejorar la seguridad y la vida diaria de los pacientes, ya que un episodio puede ocurrir en cualquier momento y sin previo aviso, con síntomas que van desde una alteración de la consciencia hasta una convulsión motora completa.➡️️

Puede ser una buena oportunidad para poder acceder a terapias que van a tardar años, a veces hasta 10 años, en poder comercializarse"

Raquel Calle Calle

Neuróloga del Hospital Universitario Clínico San Cecilio de Granada

En cuanto a la incidencia, la epilepsia afecta a personas de todas las edades, con picos de diagnóstico en la infancia y en la vejez. Solo en Andalucía, se detectan más de 4.000 nuevos casos cada año, una cifra que, según la experta, se ha mantenido estable en los últimos tiempos. Ante este panorama, el mensaje de la doctora Calle a los pacientes y sus familias es de confianza en la ciencia. Rechaza la idea de que participar en un ensayo sea como ser “conejillos de Indias”, ya que son procesos “regulados, que están muy vigilados por las agencias reguladoras y por comités éticos”.

Finalmente, la neuróloga resalta la gran ventaja que estos estudios representan. “Puede ser una buena oportunidad para poder acceder a terapias que van a tardar años, a veces hasta 10 años, en poder comercializarse, y puede ser una oportunidad para acceder a esas terapias antes de este tiempo”. Lejos de ser un último recurso, un ensayo clínico se presenta como una ventana al futuro del tratamiento, una vía de acceso temprano a la innovación y, sobre todo, un acto de esperanza activa frente a una enfermedad que ya no tiene por qué ser una condena.