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ENFERMEDADES RARAS

Hallan una diana terapéutica para la enfermedad rara más frecuente en Europa

Un equipo de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) ha hallado una posible diana terapéutica preventiva para el tratamiento clínico de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, la enfermedad rara hereditaria más frecuente en la población europea, para la que todavía no existe una terapia efectiva.

Agencia EFE

Tiempo de lectura: 1'Actualizado 16:16

Un equipo de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) ha hallado una posible diana terapéutica preventiva para el tratamiento clínico de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, la enfermedad rara hereditaria más frecuente en la población europea, para la que todavía no existe una terapia efectiva.

Esta neuropatía hereditaria hace que durante las dos primeras décadas de vida los pacientes comiencen a desarrollar deficiencias motoras y sensitivas en los nervios periféricos, además de pérdida de la "propiocepción", dando lugar a la debilidad y atrofia de músculos periféricos, explica la universidad en una nota.

Científicos de la UAM han demostrado, en un modelo preclínico en ratón, que evitar la sobreproducción de especies reactivas de oxígeno en la mitocondria con florfenicol, o prevenir el daño oxidativo mitocondrial, impide el desarrollo de los síntomas y deficiencias motoras asociadas a la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.

El estudio, publicado en la revista Human Molecular Genetics, propone el reposicionamiento del fármaco florfenicol, un antibiótico aprobado para su uso en veterinaria, como un potente agente desacoplante de la respiración mitocondrial, según recoge la UAM en una nota.

Los investigadores también proponen el uso del antioxidante MitoQ, que apantalla los efectos de los radicales libres en la mitocondria, como otra terapia preventiva para evitar el desarrollo de los síntomas y pérdida de la función motora características de esa enfermedad.

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