Cerca del 16 por ciento de los ensayos clínicos (15,8%) que promovieron en España las compañías farmacéuticas entre 2015 y el primer semestre de 2018 (uno de cada seis) corresponden ya a medicamentos designados como huérfanos y, por tanto, dirigidos a tratar alguna patología poco prevalente, según ha informado Farmaindustria aludiendo a los nuevos datos del 'Proyecto BEST' de fomento de la I+D biomédica.

En concreto, tal y como ha puesto de manifiesto la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, en la mesa redonda 'Industria e investigación en enfermedades raras', dentro del IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, de los 761 estudios que contiene la muestra, 121 corresponden a este tipo de fármacos, y en ellos está prevista la participación de 2.356 pacientes.

Las cifras del proyecto expuestas en el encuentro, que se está celebrando en Sevilla, reflejan una actividad creciente de la industria farmacéutica innovadora en el ámbito de la I+D en enfermedades raras. De hecho, y tras la revisión realizada, mejoran notablemente las anteriores, publicadas el año pasado y que hablaban de un 10,8 por ciento de ensayos en fármacos huérfanos en el periodo 2015-2017.

Territorialmente, el "esfuerzo investigador" se concentra especialmente en Cataluña y Madrid, a las que siguen Andalucía y Valencia. Por áreas de patología, se registra mayor porcentaje de ensayos clínicos en tumores poco frecuentes (42,1%) y hematología (36,4%), seguidos por aparato respiratorio (4,9%) y cardiovascular (4,1%).

La muestra analizada refleja que los indicadores de gestión de los ensayos clínicos en medicamentos huérfanos (plazos de tramitación y puesta en marcha o datos de reclutamiento) son similares a los del resto de estudios, aunque con un par de matices. Tanto el tiempo necesario para reclutar al primer paciente como el porcentaje de centros que no reclutan son mejorables, si bien cuentan con el obstáculo que supone encontrar pacientes adecuados para un ensayo clínico en estas patologías.

COMPROMISO CON LAS COMPAÑÍAS ASOCIADAS A LA INVESTIGACIÓN EN ER

En este sentido, Martín Uranga ha asegurado que Farmaindustria refleja de "forma fiel" el creciente compromiso de las compañías asociadas con la investigación en este ámbito, por lo que ha expuesto la "potencial utilidad" para los promotores de ensayos clínicos en este ámbito que tienen dos proyectos desarrollados por la Asociación en los últimos años: la 'Guía de Unidades de Investigación Clínica en Fases Tempranas', cuya tercera edición estará disponible en los próximos meses y que reúne ya información de 37 centros; y la 'Guía de Investigación Clínica en Pediatría', editada en septiembre de 2017 y con información sobre 30 unidades.

Además, ha destacado la importancia de la colaboración público-privada en este terreno y señaló dos proyectos 'IMI' de cooperación entre la Comisión Europea y la industria farmacéutica como ejemplos adecuados de este modelo de investigación cooperativa que es ya una realidad.

Por una parte, la iniciativa 'Connect 4 Children', en la que trabajan 33 socios académicos y 10 compañías farmacéuticas y uno de cuyos objetivos es promover nuevos diseños para ensayos clínicos que faciliten el desarrollo de tratamientos contra enfermedades raras pediátricas. La otra propuesta es 'Paradigm', que pretende articular mejor la participación significativa de los pacientes en el desarrollo de nuevos fármacos, un campo en el que los colectivos de pacientes y familiares de enfermedades raras ofrecen una amplia experiencia.

Dicho esto, la representante de Farmaindustria ha informado de que de las 42 nuevas moléculas aprobadas en 2018 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), la mitad de ellas (21) eran medicamentos huérfanos. Igualmente, 34 de los 59 tratamientos aprobados (58%) por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) eran diseñados para el abordaje de alguna patología poco frecuente.

Finalmente, Martín Uranga ha subrayado, de cara al futuro, la importancia de los avances alcanzados en el campo de la genómica tanto para el mejor diagnóstico de las enfermedades poco prevalentes (un 80 por ciento son de origen genético) como para el desarrollo de nuevos tratamientos. Por ello, ha instado a desarrollar un Plan Nacional de Medicina de Precisión que incluya el campo de la genómica como pilar principal, tal y como ya ha recomendado la Ponencia de Estudio sobre Genómica del Senado.