COPE

Empresas.- 'Evrysdi' (Roche) mejora la función motora y la supervivencia de bebés con atrofia muscular espinal tipo 1

Europa Press

Tiempo de lectura: 2'Actualizado 12:46

Roche ha anunciado nuevos resultados a dos años de la segunda parte del ensayo 'FIREFISH', un estudio mundial de fase 2/3 que evalúa 'Evrysdi' (risdiplam) en bebés de 1 a 7 meses con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1.

Los datos mostraron que 'Evrysdi' continuó mejorando la función motora entre los meses 12 y 24, incluyendo la capacidad de sentarse sin apoyo. El estudio también reveló que 'Evrysdi' siguió mejorando la supervivencia, la capacidad de alimentarse por vía oral y la necesidad de ventilación permanente. Los datos exploratorios indicaron que el fármaco siguió mejorando la capacidad de deglución y reduciendo las hospitalizaciones en comparación con la evolución natural de enfermedad.

El objetivo primario del estudio fue el porcentaje de bebés capaces de sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos al mes 12. Los bebés tratados con 'Evrysdi' demostraron una mayor capacidad para sentarse sin apoyo durante entre al menos 5 y 30 segundos a los doces meses.

Los datos a los 24 meses revelaron mejoras continuas desde el mes 12, con un 61 por ciento (25/41) frente a un 29 por ciento (12/41) capaces de sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos y un 44 por ciento (18/41) frente a un 17 por ciento (7/41) capaces de sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos, según la tercera edición de la Escala de Motricidad Gruesa Bayley de Desarrollo del Lactante y del Niño Pequeño (BSID-III).

Los bebés tratados con 'Evrysdi' mantuvieron la capacidad de alimentarse por vía oral (92 por ciento; 35/38) al mes 24. Además, los datos exploratorios sugieren un mantenimiento similar de la capacidad de tragar (95 por ciento; 36/38). En el curso natural de la enfermedad, los bebés con AME tipo 1 mayores de 12 meses suelen necesitar apoyo para alimentarse.

El 93 por ciento de los niños (38/41) se mantuvieron con vida después de 24 meses de tratamiento. El 83 por ciento de los pacientes (34/41) estaban vivos y libres de ventilación permanente después de 24 meses, lo que supone una mejora en comparación con la evolución natural de la enfermedad. No hubo nuevas muertes entre los meses 12 y 24. Sin tratamiento, la media de edad en la que se suele producir la muerte o necesitar ventilación permanente es de 13,5 meses. Además, se observó un menor número de hospitalizaciones durante el segundo año de tratamiento con 'Evrysdi' en comparación con la evolución natural de la enfermedad, ya que el 34 por ciento de los bebés (14/41) no requirieron hospitalización durante los 24 meses de tratamiento.

"Estos datos ponen de manifiesto el impacto en el mundo real de este medicamento que puede llegar a cambiar la vida de bebés con la forma más grave de AME. Por ejemplo, todos los bebés vivos después de 24 meses de tratamiento fueron capaces de tragar, lo que puede ayudarles a alimentarse por vía oral en lugar de a través de una sonda. Estos resultados nos permiten aumentar nuestro conocimiento sobre cómo este tratamiento, el primero de su clase, puede prolongar la vida de los bebés con AME tipo 1, proporcionando una esperanza muy necesaria para sus familias", ha explicado el director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

Roche lidera el desarrollo clínico de 'Evrysdi' en el marco de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. En la actualidad, más de 3.000 pacientes han sido tratados con 'Evrysdi' en ensayos clínicos, a través del uso compasivo y en el mundo real.

Radio en directo COPE
  • item no encontrado

En directo

La Noche de Adolfo Arjona

Con Adolfo Arjona

Reproducir
Directo La Noche de Adolfo Arjona

La Noche de Adolfo Arjona

Con Adolfo Arjona

Escuchar