La administración sanitaria de EEUU ha otorgado la designación de medicamento huérfano -fármaco para enfermedades minoritarias- a un producto basado en apomorfina para tratar la leucemia mieloide aguda desarrollado por Leukos Biotech, una empresa fundada en Barcelona por el Instituto de Investigación contra la Leucemia de la Fundación Josep Carreras.

Según ha informado la Fundación Carreras, el medicamento, que se denomina LK-01, ha sido desarrollado con el apoyo del Fondo de Capital Riesgo Inveready.

La leucemia mieloide aguda es un cáncer de la sangre que surge del linaje mieloide de células madre hematopoyéticas, y un porcentaje importante de los pacientes fallece a causa de una enfermedad progresiva después de una recaída, que se asocia con una pequeña población de células leucémicas denominadas Células Madre Leucémicas (CML).

Las terapias actuales solo se dirigen a los progenitores leucémicos que proliferan rápidamente (blastos) y no a las CML que son más resistentes a la quimioterapia.

La empresa Leukos Biotech ha demostrado que las CML sobreexpresan receptores de serotonina y que la apomorfina actúa como un inhibidor de estos, provocando la muerte de las CML.

El nuevo fármaco LK-01 es una nueva forma sólida de apomorfina que puede administrarse mediante inyección subcutánea, y mantener concentraciones de apomorfina en sangre clínicamente relevantes durante varios días.

El posible beneficio de LK-01 se está explorando en un ensayo de fase I-II patrocinado por Leukos Biotech en pacientes de edad avanzada y pacientes en recaída con LMA, cuyos resultados se esperan para 2019.

La designación de medicamento huérfano por la FDA ofrece incentivos para que las compañías desarrollen medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 pacientes.

Estos incentivos pueden incluir asistencia de la FDA en el diseño de ensayos clínicos, créditos fiscales para los costes de los ensayos clínicos y potencial exclusividad comercial durante siete años después de la aprobación.