Qué es la dermatomiositis, la enfermedad que sufría la niña que han salvado en el Hospital de La Paz: "Suelen ser niños"

En el Hospital Universitario La Paz de Madrid se ha logrado un hito sin precedentes en la medicina mundial: una niña de 11 años ha superado una enfermedad autoinmune grave, la dermatomiositis, gracias a un tratamiento pionero con inmunoterapia de células CAR-T. Es la primera vez que esta técnica se aplica en todo el planeta a esta dolencia concreta, una afección devastadora que suele presentarse en la infancia y que compromete la musculatura y la respiración de los pacientes.

Este avance médico, desarrollado por un equipo español, ha sido posible gracias a una intervención en situación crítica y bajo el protocolo de “uso compasivo”. La historia se ha conocido a través del programa Poniendo las Calles, de la Cadena COPE, donde Carlos Moreno ‘El Pulpo’ conversó con el divulgador científico Jorge Alcalde, visiblemente emocionado por la noticia: “Es de esas veces que tanta ilusión te hace ser divulgador científico y poder traer estas buenísimas noticias”.

Una enfermedad rara y agresiva  

La dermatomiositis es una enfermedad autoinmune que puede causar daños severos en el organismo. “Nuestro cuerpo genera células que atacan a las células buenas del organismo”, explicó Jorge Alcalde. Aunque algunas enfermedades autoinmunes tienen manifestaciones leves, como las alergias, otras pueden ser altamente destructivas. En este caso, el sistema inmune de la niña atacaba su musculatura y sus pulmones, dejándola sin apenas capacidad de moverse o respirar por sí misma.

“Un porcentaje muy alto de quienes la padecen —que generalmente suelen ser niños o niñas— terminan con graves problemas de movilidad e incluso pueden llegar a morir”, advirtió Alcalde, subrayando la gravedad del diagnóstico.

Ante este escenario desesperado, el equipo médico del Hospital de La Paz optó por una vía inédita: modificar genéticamente las células inmunitarias de la niña para enseñarles a combatir de forma precisa la causa de su enfermedad

Inmunoterapia CAR-T: una puerta abierta  

La inmunoterapia con células CAR-T, hasta ahora utilizada mayoritariamente en tratamientos oncológicos —como en casos de leucemia o linfomas—, ha demostrado su potencial más allá del cáncer. El procedimiento consiste en extraer células del sistema inmune del propio paciente, modificarlas en laboratorio para que detecten con precisión las células defectuosas y volver a introducirlas en el organismo. A partir de ahí, es el cuerpo quien, con esa “nueva programación”, se defiende por sí solo.

“Se convierten en una especie de ejército que va exactamente a las dianas que tiene que ir”, detalló Alcalde durante la entrevista. Gracias a esta intervención, la niña lleva ya más de un año con la enfermedad en remisión, sin necesidad de tratamientos tradicionales agresivos como la quimioterapia o los corticoides.

Este avance no solo ha salvado una vida: abre una posibilidad terapéutica inédita para otros muchos pacientes que padecen enfermedades autoinmunes graves. El caso ha sido autorizado bajo “uso compasivo”, una vía excepcional que permite probar medicamentos aún no aprobados cuando no existen alternativas viables y la vida del paciente está en peligro. Más información sobre este procedimiento puede consultarse en la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Además del éxito clínico, el caso pone el foco sobre el potencial de la inmunoterapia para otras patologías complejas. “La inmunoterapia, que comenzó siendo una tecnología aplicada sobre todo al cáncer, empieza a abrir su abanico a otro tipo de enfermedades”, señaló Jorge Alcalde, apuntando a la posibilidad de ensayos clínicos más amplios en el futuro.

En un momento en el que la ciencia a menudo se enfrenta a desinformación y escepticismo, esta historia representa un ejemplo esperanzador de cómo la investigación biomédica salva vidas. La niña, cuya vida pendía de un hilo, hoy respira y se mueve con normalidad gracias a la precisión de la biotecnología española. Una historia que, como dijo Carlos Moreno ‘El Pulpo’ en COPE, “te reconcilia con la humanidad”.