Investigadores del Instituto de Investigación Scripps (EEUU) han descubierto que los exosomas no solo son necesarias para el desarrollo de neuronas y circuitos neuronales, sino que también pueden restaurar la salud de las células cerebrales afectadas por enfermedades del desarrollo.

Los exosomas son un tipo de vesícula que se encarga específicamente del trasnporte de diversos cargamentos biológicos (lípidos, proteínas, ARN) de una célula a otra. "El cerebro es un órgano muy complicado y las neuronas son más complejas que las células normales", ha explicado Sharma. "No queríamos perdernos en la complejidad, así que decidimos un enfoque reduccionista para probar de qué son capaces estas vesículas y qué contienen".

El equipo de investigación examinó exosomas de neuronas humanas sanas y exosomas de un modelo de enfermedad del síndrome de Rett, un trastorno cerebral del desarrollo impulsado genéticamente que causa síntomas similares al autismo. A través de múltiples ensayos celulares y funcionales, encontraron que los exosomas afectados por Rett no contenían proteínas dañinas, pero tampoco tenían proteínas de señalización esenciales encontradas en exosomas sanos.

Como parte del experimento, probaron si agregar exosomas saludables a un modelo de plato de cultivo del síndrome de Rett proporcionaría un efecto terapéutico, consiguiendo los resultados deseados.

"Ese fue quizás nuestro hallazgo más emocionante: que los exosomas de las células sanas pueden rescatar las deficiencias del desarrollo neurológico en las células con síndrome de Rett", ha afirmado Cline. "Consideramos que esto es muy prometedor debido a los muchos trastornos del desarrollo neurológico que necesitan un tratamiento. Se trata de trastornos para los cuales ya tenemos una comprensión profunda de las deficiencias genéticas subyacentes, pero aún falta una terapia para abordar la enfermedad en sí".