La biotecnológica Minoryx Therapeutics ha anunciado resultados positivos del ensayo clínico de fase II/III de la leriglitazona en pacientes con adrenomieloneuropatía (AMN), una enfermedad neurodegenerativa que causa paraparesia espástica progresiva y disfunción del sistema nervioso.

El fármaco desarrollado por Minoryx ha demostrado que reduce significativamente la progresión de la mielopatía (afectación crónica de la médula espinal). Si bien la variable primaria del ensayo no mostró un efecto claro en toda la muestra de pacientes, en los que presentaban un inicio más reciente de la enfermedad sí que se observó un beneficio relevante.

Ahora bien, en el global de pacientes, la leriglitazona fue efectiva en otros parámetros como los relacionados con la pérdida del equilibrio y el control de la postura corporal, una de las principales características de la enfermedad. Al mismo tiempo, la leriglitazona disminuyó de forma altamente significativa la progresión de lesiones cerebrales inflamatorias que caracterizan el desarrollo del fenotipo agudo y potencialmente mortal de la enfermedad, la X-ALD cerebral (cALD).

"La AMN es una enfermedad con una gran necesidad médica no cubierta y sin un tratamiento aprobado actualmente. El estudio de Minoryx es un hito en esta indicación, ya que es el mayor ensayo internacional realizado hasta la fecha y cuenta con un protocolo respaldado por la Agencia Europea del Medicamento y la Food and Drug Administration de Estados Unidos", ha dicho la chief medical officer de Minoryx, Uwe Meya.

'Advance' es un ensayo multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo el cual se ha llevado a cabo en hospitales de Estados Unidos y Europa con la participación de 116 pacientes varones. Los pacientes se asignaron aleatoriamente a tratamiento con leriglitazona por vía oral o placebo en una proporción de 2-1.

La duración del tratamiento ha sido de 2 años y el estudio lo completaron 96 pacientes. Aproximadamente, el 90 por ciento de los pacientes han elegido pasar a la extensión donde van a continuar recibiendo el fármaco y que permitirá seguir recopilando datos.

La leriglitazona se ha mostrado en general segura y bien tolerada. Como esperaba el equipo médico-científico, los eventos adversos más frecuentes asociados con el tratamiento han sido el aumento de peso y el edema. No se han detectado eventos que indiquen un aumento del riesgo cardíaco.

"La aparición de la afectación cerebral inflamatoria en pacientes con AMN es potencialmente mortal. Los datos del estudio sugieren que este riesgo se puede reducir significativamente con la leriglitazona", ha dicho el investigador principal y coordinador de ADVANCE en el Centro Médico de la Universidad de Leipzig (Alemania), Wolfgang Koehler.

"La neurodegeneración de los pacientes con AMN es más pronunciada en las primeras etapas de la enfermedad y se ralentiza en aquellos con una enfermedad de mayor duración. "Aunque el beneficio de la leriglitazona se ha observado en varios parámetros en toda la población del estudio, el efecto más claro se ha podido ver en los pacientes con una aparición de síntomas más reciente, lo que remarca la necesidad urgente de un tratamiento temprano", ha añadido Koehler.

En base a estos resultados, el CEO de la compañía, Marc Martinellc, ha informado de que tienen previsto iniciar las conversaciones con las autoridades reguladoras en los próximos meses con el objetivo de definir el camino para registrar el fármaco. "También mantenemos nuestro compromiso de investigar los beneficios de la leriglitazona en más poblaciones de pacientes con X-ALD", ha añadido.

En este sentido, Minoryx tiene en marcha un estudio para investigar los efectos de la leriglitazona en la progresión de la enfermedad en niños de 2 a 12 años con cALD, el fenotipo agudo de la X-ALD. La leriglitazona ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) así como la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación 'fast-track' de la FDA para el tratamiento de la X-ALD.